Những bệnh nhân đang chiến đấu với căn bệnh ung thư máu bạch cầu không thể chữa khỏi đã được cứu thoát nhờ một loại thuốc thử nghiệm được mô tả là ‘giống như thứ gì đó bước ra từ một bộ phim khoa học viễn tưởng’.
Trong cuộc thử nghiệm đầu tiên về loại thuốc – được gọi là NX-5948, và loại thuốc này quá mới nên chưa có tên – một bệnh nhân 59 tuổi đã hết các lựa chọn điều trị và chỉ còn sống được vài tháng nữa, chứng kiến căn bệnh ung thư của mình hoàn toàn biến mất sau khi anh ấy bắt đầu uống thuốc.
Joe Murphy, đến từ Hulme, Greater Manchester, là bệnh nhân thứ hai trên thế giới được đề nghị điều trị tại Christie NHS Foundation Trust, và anh nói rằng điều đó đã đưa anh ‘trở về từ bờ vực’.
Cựu quản lý quán bar được chẩn đoán mắc một dạng bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL) nghiêm trọng vào năm 2015, căn bệnh này gần đây đã di căn đến dịch tủy sống và não của anh ấy.
Căn bệnh khiến các tế bào bạch cầu bất thường tích tụ trong máu và tủy xương, ban đầu có thể được kiểm soát bằng thuốc hóa trị đường u ống, cho phép bệnh nhân sống thêm gần một thập kỷ sau khi chẩn đoán.
Joe Murphy, đến từ Hulme, Greater Manchester, là bệnh nhân thứ hai trên thế giới nhận được loại thuốc mới mang tính cách mạng và nói rằng nó đã đưa anh ấy ‘trở về từ bờ vực’
Tuy nhiên, theo thời gian, các tế bào ung thư trở nên kháng lại các phương pháp điều trị. Điều này có nghĩa là, đối với những bệnh nhân được chẩn đoán ở độ tuổi trẻ hơn, họ rất cần nhiều thuốc hơn. CLL giết chết hơn 1.000 người ở Anh mỗi năm.
Năm ngoái, Joe đã ngừng phản ứng với loại thuốc thứ ba mà anh ấy đang dùng để kiểm soát bệnh ung thư. Anh ấy sụt hơn 1/4 trọng lượng cơ thể và do hệ thống miễn dịch suy yếu nên phải nhập viện vì nhiễm trùng huyết và viêm màng não.
Nhưng ngày nay, nhờ được cung cấp loại thuốc thử nghiệm, các xét nghiệm sau đó cho thấy hầu như không có bằng chứng về bệnh tật. Joe nói: “Tôi sẽ không ở đây hôm nay nếu không có thuốc thử nghiệm. ‘Sau lần điều trị thứ ba thất bại, tôi đã chuẩn bị cho cái chết. ‘Nhưng loại thuốc này đã giúp tôi sống khỏe mạnh kể từ tháng 6 năm ngoái. Thật không thể tin được – giống như một điều gì đó bước ra từ một bộ phim khoa học viễn tưởng.’
Tôi đang tăng cân trở lại, lượng máu của tôi vẫn ổn, các hạch bạch huyết của tôi đã co lại gần như bình thường và nó đã hoạt động thành công trong việc loại bỏ căn bệnh ung thư trong não của tôi, điều này thật là nhẹ nhõm.’
Trong khi các bác sĩ không biết có thể ngăn chặn căn bệnh này trong bao lâu, Joe nói rằng anh ấy hiện đang ‘đầy hy vọng’ và có thể mong được tổ chức sinh nhật lần thứ 60 của mình vào tháng 12.
CLL, căn bệnh ảnh hưởng đến hơn 4.500 người Anh mỗi năm, là loại ung thư máu phổ biến nhất ở người trưởng thành và chiếm 38% tổng số trường hợp mắc bệnh bạch cầu.
Khoảng 40% ở độ tuổi 75 trở lên. Những người có tiền sử gia đình mắc CLL có nhiều khả năng mắc bệnh hơn.Nó phổ biến hơn ở nam giới vì những lý do mà các nhà khoa học vẫn chưa hiểu rõ.
Phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho CLL bao gồm các chất ức chế, ngăn chặn các tín hiệu làm cho tế bào ung thư phát triển, liệu pháp miễn dịch, hoạt động bằng cách liên kết và tiêu diệt các tế bào ung thư và hóa trị.
Bệnh nhân cũng có thể được đề nghị kết hợp các phương pháp điều trị này, các nghiên cứu cho thấy mang lại kết quả tốt hơn. NX-5948, được phát triển bởi công ty dược phẩm Nurix Therapeutics có trụ sở tại San Francisco, nằm trong nhóm phương pháp điều trị mới cho bệnh ung thư máu được gọi là chất thoái hóa.
Chúng hoạt động bằng cách tận dụng hệ thống xử lý tự nhiên bên trong tế bào – trong trường hợp này, nhắm mục tiêu vào một loại protein cụ thể mà ung thư CLL cần phát triển và ‘gắn thẻ’ để tiêu diệt nó.
Tiến sĩ Emma Searle, nhà tư vấn huyết học tại The Christie, người điều tra chính cho thử nghiệm, cho biết: ‘Đây có thể là bước đột phá mà chúng tôi đang tìm kiếm trong điều trị CLL.
‘Thuốc nhắm vào một con đường mà các tế bào CLL đặc biệt phụ thuộc vào và về cơ bản sẽ phá hủy nó.’
Là bác sĩ, chúng tôi rất vui mừng vì chúng tôi đang thấy phản ứng, ngay cả ở liều thấp, ở những bệnh nhân đã hết tất cả các lựa chọn chăm sóc tiêu chuẩn và rất khó điều trị.
‘Việc thấy một số bệnh nhân của chúng tôi như Joe phản ứng rất tốt với phương pháp điều trị, với tác dụng phụ tối thiểu, là điều rất hứa hẹn.’
Chỉ có thời gian mới biết liệu sản phẩm này có được đưa ra thị trường hay không, nhưng nó cũng đầy hứa hẹn như một nghiên cứu ở giai đoạn đầu.
‘Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA), đã cấp chỉ định điều trị nhanh chóng – có nghĩa là bệnh nhân có thể tiếp cận nó nhanh hơn – vì kết quả ban đầu rất hứa hẹn.
Các giai đoạn tiếp theo của thử nghiệm đang diễn ra.
Bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính: dạng ung thư hiếm gặp, khiến người bệnh phải chết từ từ
Bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính là một dạng ung thư hiếm gặp ảnh hưởng đến máu và tủy xương.
Tình trạng này phát triển chậm, được cho là không thể chữa khỏi và trở nên phổ biến hơn khi mọi người già đi – với rất ít người mắc bệnh dưới 40 tuổi.
Nguyên nhân của tình trạng này vẫn chưa rõ ràng, mặc dù tiền sử mắc loại ung thư này trong gia đình khiến một số người có nguy cơ cao hơn.
Nhiều người sống chung với bệnh bạch cầu lymphocytic không có bất kỳ triệu chứng nào và nếu có, chúng không rõ ràng ngay lập tức và có thể mất nhiều năm để tự biểu hiện.
Nhiều triệu chứng trong số này cũng phổ biến đối với các tình trạng khác.
Chúng bao gồm:
- Các tuyến bị sưng, thường ở cổ hoặc dưới cánh tay của bạn
- Giảm cân
- Bị đau nhiều
- Cảm thấy mệt mỏi dù đã có một giấc ngủ ngon
- Phát ban trông giống như vết bầm tím nhỏ hoặc chảy máu dưới da và không mờ đi khi bạn lăn kính lên đó, tương tự như viêm màng não
- Chảy máu hoặc bầm tím không có lý do
- Trông nhợt nhạt bất thường và cảm thấy khó thở
- Nhiệt độ cao mặc dù bạn không bị bệnh
- Những cơn đau nhức sẽ không biến mất
- Đổ mồ hôi vào ban đêm
Tình trạng này có thể không cần điều trị ngay lập tức trong một số trường hợp và quá trình điều trị tùy thuộc vào độ tuổi, sức khỏe chung và các triệu chứng của người mắc bệnh.
Các phương pháp điều trị chính liên quan đến thuốc nhắm mục tiêu để ngăn chặn ung thư phát triển hoặc kiểm soát các triệu chứng hoặc hóa trị.
Trong một số ít trường hợp, phẫu thuật và xạ trị cũng có thể được khuyên dùng.
(Theo Jo Macfarlane – Daily Mail)
